희귀 유전병 치료의 희망, 세프로틴주 건강보험 급여 등재
희귀 유전병인 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 '세프로틴주'가 건강보험 급여 등재에 한 걸음 다가섰습니다.
건강보험심사평가원은 13일 제6차 약제급여평가위원회(약평위)를 열고, 세프로틴주의 급여 적정성이 있다고 결정했습니다.
이로써 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자들에게 큰 희망이 될 전망입니다.
세프로틴주, 선천성 단백질C 결핍증 치료제
세프로틴주는 한국다케다제약이 국내에 공급하는 약제로, 사람 단백질C 성분을 처음으로 사용한 약제입니다.
이 약제는 선천성 단백질C 결핍증 치료에 사용되며, 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적 결함이 생기는 희귀병을 치료합니다.
2022년에는 해당 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 치료 목적으로 국내 허가를 받았습니다.
건강보험 급여 확대의 중요성
이번 결정으로 세프로틴주는 건강보험 적용을 받을 가능성이 높아졌습니다.
이는 환자들이 더 낮은 비용으로 치료를 받을 수 있음을 의미합니다.
중증 선천성 단백질C 결핍증은 매우 희귀한 질환으로, 환자 수가 적어 치료비 부담이 컸습니다.
따라서 건강보험 급여 등재는 환자와 가족들에게 큰 도움이 될 것입니다.
난소암 치료제 제줄라, 급여 확대 결정
같은 날 약평위에서는 다케다제약의 난소암 표적치료제 '제줄라(성분명 니라파립토실산염일수화물)'에 대한 급여 확대도 결정되었습니다.
제줄라는 상동재조합결핍 양성 1차 백금기반 항암화학요법에 반응한 난소암 선인 환자의 단독 유지요법으로 사용됩니다.
이로써 난소암 환자들에게 더 많은 치료 옵션이 제공될 전망입니다.
캄지오스캡슐, 재심의 판정
반면, 한국BMS제약의 증상성 폐색성 비대성 심근병증 신약인 '캄지오스캡슐'은 재심의 판정을 받았습니다.
캄지오스는 이 질환에 최초로 허가된 약제로, 주요 발병 원인인 마이오신과 액틴의 과도한 결합을 분리해 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 작용을 합니다.
그러나 이번에는 급여 문턱을 넘지 못했습니다.
희귀병 치료의 중요성
희귀병은 환자 수가 적어 연구와 개발이 어려운 경우가 많습니다.
그렇기에 새로운 치료제가 개발되고 건강보험 급여로 등재되는 것은 매우 중요한 일입니다.
이번 세프로틴주와 제줄라의 급여 확대 결정은 희귀병 환자들에게 큰 도움이 될 것입니다.
앞으로의 전망
세프로틴주와 제줄라의 건강보험 급여 등재는 환자들에게 큰 희망을 줍니다.
앞으로도 더 많은 희귀병 치료제가 개발되고, 건강보험 급여로 등재되기를 기대합니다.
이를 통해 환자들이 더 나은 삶을 영위할 수 있도록 하는 것이 중요합니다.
건강보험심사평가원의 결정은 환자들의 삶의 질을 높이는 데 기여할 것입니다.